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药物作用(drug action)是指药物与机体细胞间的初始作用,是动因,是分子反应机制,有其特异性(specificity)。药理效应(pharmacological effect)是药物作用的结果,是机体反应的表现,对不同脏器有其选择性(selectivity)。因此,药理效应实际上是机体器官原有功能水平的改变,功能的提高称为兴奋(excitation)、亢进(augmentation),功能的降低称为抑制(inhibition)、麻痹(paralysis)。过度兴奋转入衰竭(failure),是另外一种性质的抑制。近年来生命科学的迅速发展,能引起细胞形态与功能发生质变的药物受到注意,例如某些物质可以引起细胞癌变,基因疗法能使机体引出遗传缺陷时或原来没有的特殊功能。药物作用特异性强的药物不一定引起选择性高的药理效应,二者不一定平行。例如阿托品特异性阻断M-胆碱受体,但药理效应选择性并不高,对心脏、血管、平滑肌、腺体及中枢神经功能都有影响,而且有的兴奋、有的抑制。作用特异性强及(或)效应选择性高的药物应用时针对性较好。反之,效应广泛的药物副反应较多。但广谱药物在多种病因或诊断未明时也有其方便之处,例如广谱抗生素、广谱抗心律失常药等。
药理效应与治疗效果,后者简称疗效(therapeutic effect)并非同义词,例如具有扩张冠脉效应的药物不一定都是抗冠心病药,抗冠心病药也不一定都会取得缓解心绞痛临床疗效,有时还会产生不良反应(adverse reaction),这就是药物效应的两重性:药物既能治病也能致病。
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